Експериментальний препарат здатний суттєво зменшити ризик появи деменції, пов’язаної з хворобою Альцгеймера, у людей, що мають спадкову схильність до її раннього розвитку (30-50 років). Такі висновки отримані в результаті масштабного дослідження, яке проводила міжнародна мережа DIAN-TU під керівництвом Медичної школи Вашингтонського університету (Сент-Луїс). Результати були опубліковані 19 березня у відомому науковому журналі The Lancet Neurology.
У дослідженні взяли участь 73 людини з рідкісними генетичними мутаціями, що спричиняють надмірне накопичення амілоїдних бляшок у головному мозку. Це, своєю чергою, майже завжди призводить до розвитку хвороби Альцгеймера у зрілому віці. Для підгрупи з 22 учасників, які починали лікування без будь-яких когнітивних порушень і отримували препарат найдовше – у середньому близько восьми років, – ризик появи симптомів знизився з майже 100% до 50%. Результати були підтверджені додатковими чутливими аналізами.
Рендалл Бейтман, провідний автор дослідження, професор неврології Медичного університету Вашингтона, наголосив, що раннє втручання, спрямоване на видалення амілоїду, дозволяє значно відтермінувати розвиток деменції, даруючи людям додаткові роки життя без симптомів. Наразі дослідження тривають із застосуванням іншого антиамілоїдного препарату, щоб з’ясувати, чи можна повністю запобігти появі симптомів у майбутньому.
Отримані результати є важливим підтвердженням так званої «амілоїдної гіпотези». Вона припускає, що першим етапом розвитку хвороби Альцгеймера є утворення амілоїдних бляшок, і саме їхнє усунення або блокування процесу формування здатне зупинити прогресування захворювання.
В рамках початкового дослідження DIAN-TU-001, яке стартувало ще у 2012 році за підтримки Асоціації Альцгеймера та інших організацій, учасники приймали антиамілоїдні препарати або плацебо. Після завершення цього етапу в 2020 році було помічено, що препарат гантенерумаб (компанія Roche) ефективно зменшує кількість амілоїду в мозку, хоча початкові дані не демонстрували чітких переваг для когнітивних функцій через відсутність прогресування симптомів у контрольній групі.
Продовження дослідження, яке розпочалося пізніше, мало на меті визначити ефективність більш високих доз і тривалішого лікування гантенерумабом. Хоча це продовження було передчасно припинене у зв’язку з рішенням Roche припинити розробку препарату через недостатню ефективність у пацієнтів з ранніми симптомами, результати були перспективними для тих, хто почав лікування значно раніше.
Група учасників, що лікувалася найдовше (близько 8 років), показала виражений ефект: ризик розвитку симптомів зменшився на 50%. При цьому учасники, які лікувалися менше, поки що не показали помітних переваг, що свідчить про важливість саме раннього початку терапії.
Серед побічних ефектів антиамілоїдних препаратів відзначаються порушення візуалізації мозку (ARIA), що проявляються невеликими крововиливами або набряками. У поточному дослідженні рівень цих побічних ефектів був на третину вищий, ніж у початковому (30% проти 19%), що пояснюється вищими дозами препарату. Попри це, серйозних або загрозливих для життя випадків не зафіксовано.
Зараз дослідження триває з використанням іншого антиамілоїдного препарату – леканемабу, схваленого в 2023 році FDA для пацієнтів з уже наявними симптомами Альцгеймера. Бейтман сподівається, що подібні результати будуть підтверджені і для пізніших форм захворювання, що потенційно може зробити профілактичні препарати доступними для широкого загалу в майбутньому.
Марія К. Каррільйо, науковий керівник Асоціації Альцгеймера, підкреслила важливість цього дослідження і висловила надію на подальше його продовження, зазначивши, що такі дослідження є важливими кроками на шляху до запобігання хворобі Альцгеймера для мільйонів людей.
