Ученые университета города Оттава провели в лаборатории доктора Бернарда Жасмина (Dr. Bernard Jasmin) уникальные исследования, которые указывают на возможность новых методов лечения дистрофии Дюшенна. Заболевание затрагивает мышцы и забирает их силу. Подобные результаты исследований также опубликовали в Nature Communications, сообщает news-medical.net.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) вызывает генную мутацию у развивающегося в утробе матери плода. У рожденного ребенка генная мутация затрагивает Х-хромосому, которая влияет на важный для мускула белок — дистрофина. Происходит биологическая кодировка этого вещества. Данный белок прямо влияет на структуру мышц скелета человека. Утрата важного белкового соединения несет в дальнейшем очень серьезные последствия и вызывает сильный спад мышечной силы. Дистрофия мышц Дюшенна начинает активно развиваться у человека в 4-хлетнем возрасте. Средняя продолжительность жизни пациентов с подобным диагнозом – около 26 лет.
От тяжелого заболевания нет никаких лекарств. Проводимые в лаборатории исследования касались белка utrophin, на 80% совпадающим с дистрофином. Соединение оказывает прямое влияние на степень развития мускул у человека и синтезируется из гена 6 хромосомы.
По заявлению ведущего научного сотрудника проекта доктора Кристина Поладо (Dr. Christine Péladeau), терапия утрофином может применяться больным с диагнозом МДД, независимо от изменения дистрофина.
Проект рассматривал конкретные пути «IRES-зависимой трансляции», которые побуждают клетки продуцировать утрофин. 262 препаратов получило одобрение FDА (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) США. Все они есть на фармацевтическом рынке. Это блокаторы, понижающие холестерин и тормозящие функции рецепторов, — правастатин и бетаксолол. Как показали опыты на мышах, лекарства способны увеличивать силу мышц.
Терапия заболевания нацелена на применение действия утрофина и подразумевает сложные способы лечения. С помощью вирусного вектора планируется заменять ген дистрофина. Также возможно проведение повторных исследований FDA препаратов, которые ускоряют процесс лечения. Специалисты ожидают, что дозировки вводимых лекарств будут более низкими, что снизит токсичность медикаментов на человеческий организм.
Ученые определили, что утрофин способен усиливать саморегенерацию организма и способствовать выздоровлению. Доктор Жасмиин, руководитель лаборатории и самого проекта, заявил, что мускулы могут естественным способом повышать утрофиновый уровень при отсутствии настолько необходимого им вещества дистрофина. По словам квалифицированного специалиста, этого явно недостаточно, однако при отсутствии данной биологической реакции процесс тяжелого заболевания будет проходить намного хуже, и вызывать различные осложнения.
Постоянное стимулирование естественных восстановительных реакций человеческого организма способствует укреплению различных групп мышц и не вызывает опасного иммунного ответа на проводимое лечение. Медики ожидают, что IRES-трансляция будет использоваться в терапии в дальнейшем. Подобное доказывает, что метод может успешно применяться и при других болезнях – раке или нейродегенеративных изменениях в организме человека.
