Дослідники з Mount Sinai розробили техніку, яка дозволяє доставляти великі терапевтичні молекули через гематоенцефалічний бар’єр у мозок, відкриваючи шлях до ефективного лікування захворювань центральної нервової системи, таких як хвороба Альцгеймера, деменція та ALS.
Гематоенцефалічний бар’єр (ГЕБ) — це природний механізм захисту мозку, який відфільтровує великі молекули, запобігаючи проникненню токсинів і мікробів у центральну нервову систему (ЦНС). Однак ця ж властивість ускладнює доставку ліків у мозок, обмежуючи можливості лікування багатьох нейродегенеративних і неврологічних захворювань. Дослідники створили систему BCC (Barrier-Crossing Conjugate), яка використовує процес трансцитозу, щоб транспортувати ліки через цей бар’єр, повідомляється в журналі Nature Biotechnology.
Трансцитоз — це механізм, за допомогою якого клітини транспортують речовини через свою мембрану. У новій техніці молекули ліків зв’язуються з спеціальною сполукою BCC10, яка активує процес поглинання ліків клітинами ГЕБ, їхнього транспорту через бар’єр і вивільнення у мозку. В експериментах на мишах методика дозволила доставити генетичну терапію, спрямовану на зниження активності шкідливих генів, пов’язаних із хворобою Альцгеймера, деменцією та ALS.
Терапія була добре перенесена піддослідними тваринами, не спричиняючи значних побічних ефектів чи пошкоджень інших органів. За словами одного з авторів дослідження, професора Ічжоу Донга, новий метод дозволяє «безпечно й ефективно досягати ЦНС», долаючи одну з головних перешкод у дослідженнях мозку.
Розробка цієї системи має потенціал стати революційним кроком у лікуванні захворювань мозку. Головна перевага техніки BCC полягає у можливості транспортувати терапевтичні молекули великого розміру, які раніше не могли подолати ГЕБ. Це відкриває перспективи для терапії, спрямованої на корекцію генів, а також для застосування великомолекулярних препаратів, таких як антитіла та білкові ліки.
У майбутньому команда планує протестувати систему BCC на більших тваринах, щоб підтвердити її ефективність і безпеку в умовах, наближених до людського організму. Це буде важливим етапом на шляху до клінічних випробувань і можливого використання нової технології для лікування нейродегенеративних захворювань у людей.
